Planification stratégique pour l'élaboration d'une politique relative à la recherche sur les muscles au Canada
(juillet 2002)


Sommaire

Les chercheurs canadiens, chefs de file internationaux dans la recherche sur les muscles, ont contribué à la découverte des origines moléculaires de plusieurs maladies des muscles. Cependant, la collectivité étant dispersée, on constate un manque de dialogue. Le 10 juillet, l'Institut de l'appareil locomoteur et de l'arthrite (IALA), l'un des 13 instituts virtuels des Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC), a pris des mesures pour s'attaquer à ce problème en organisant un atelier sur la planification stratégique pour l'élaboration d'une politique relative à la recherche sur les muscles au Canada.

L'objectif de cet atelier, qui s'est tenu à l'occasion du Xe congrès international sur les maladies neuromusculaires, était de réunir les intervenants et les membres du milieu scientifique afin de mettre sur pied un comité de recherche sur les muscles dont le mandat serait d'élaborer une stratégie de recherche nationale sur les muscles. Cet événement a attiré quelque 40 personnes, y compris de nouveaux chercheurs, des scientifiques, des patients et des représentants de plusieurs organismes subventionnaires (l'ACDM ainsi que le NIH et la MDA des É.-U.) de même que de nombreux chercheurs canadiens primés tels que David MacLennan, Ron Worton et George Karpati.

Aperçu de l'organisation

Mme Ilona Skerjanc, membre du Conseil consultatif de l'IALA, a ouvert l'atelier en présentant un aperçu de l'Institut de l'appareil locomoteur et de l'arthrite (IALA) et de la demande de propositions qu'a annoncée récemment l'Institut pour 2002.

Les muscles constituent l'un des six domaines d'intérêt prioritaire et d'importance égale de l'IALA ' l'arthrite, la réadaptation musculosquelettique, la santé des os, des muscles, de la peau et la santé bucco-dentaire. Afin de parfaire nos connaissances relatives aux muscles, Mme Skerjanc a souligné l'importance d'élaborer un plan stratégique qui tablerait sur les programmes stratégiques d'autres organisations finançant la recherche sur les muscles. Cela aboutirait à la création d'un comité de recherche sur les muscles.

M. Yves Savoie, directeur exécutif national de l'Association canadienne de la dystrophie musculaire (ACDM), a brossé ensuite le portrait de l'Association et donné plus de détails sur le partenariat formé avec les IRSC et la Société canadienne de la sclérose latérale amyotrophique (SCSLA) afin de financer les recherches de boursiers post-doctoraux et d'accorder des subventions de fonctionnement. Comme de nombreux domaines d'activité de l'IALA et de l'ACDM se recoupent et que l'ACDM s'attend à disposer de plus de fonds pour la recherche dans un avenir prochain, on a recommandé d'adopter une approche plus ciblée afin de catalyser les collaborations. À la suite d'une série de réunions itératives de membres des comités consultatifs de la SCSLA, de l'ACDM et de représentants des IRSC, M. Savoie a noté que deux domaines d'intérêt avaient déjà été identifiés, soit la thérapie génique et cellulaire et le mauvais repliement et l'agrégation des protéines.

Mme Sharon Hesterlee, directrice de la recherche et du développement de la U.S. Muscular Dystrophy Association (MDA), a donné un aperçu succinct de l'Association, indiquant que la majorité de leurs fonds internationaux sont distribués à des scientifiques canadiens. Elle a également souligné que la MDA participe actuellement à une initiative sur les cellules souches visant à identifier les facteurs qui favorisent l'intégration des cellules souches dans les muscles dans l'espoir que des essais réussis dans un modèle canin puissent un jour mener à des essais cliniques de phase 1 chez les humains. Voici quelques-uns des besoins/priorités en matière de recherche de la MDA :

  • Partage des ressources ' modèles murins et autres réactifs; banques de tissus; plate?formes d'échange de données;
  • Meilleures possibilités de formation pour les chercheurs en sciences fondamentales et les chercheurs cliniciens;
  • Mécanismes pour faciliter la recherche transférable en surmontant les obstacles ' laboratoires universitaires qui ne sont pas habituellement adaptés; industrie qui n'est pas motivée parce que les possibilités de profits sont faibles; et pénurie de chercheurs cliniciens pour diriger ces essais.

M. Richard Lymn, directeur du Programme de biologie musculaire du National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS), National Institutes of Health (NIH), a exposé les grandes lignes du plan stratégique du NIAMS pour la recherche en biologie musculaire.
(nih.gov/niams/strategicplan/musclebio.htm)

L'un des principaux objectifs du NIAMS est d'appréhender les muscles squelettiques comme un système intégré à l'échelle du corps entier. Au cours des prochaines années, on s'attend à ce que l'usage combiné de la physiologie cellulaire, des techniques de génétique, de la biophysique, des mesures s'appliquant à l'animal entier et de modèles informatiques aidera à élaborer de nouvelles théories fondamentales sur la façon dont les systèmes musculaires sont conçus et agissent pour préserver la santé. Voici quelques-uns des besoins et des possibilités de recherche du NIAMS : génétique et maladies musculaires; lésions, réparation et santé des muscle; biophysique moléculaire du mouvement et du contrôle; traitements expérimentaux et essais cliniques; infrastructure : fondations pour l'avenir.

Nomination des membres d'un sous?comité canadien de la recherche sur les muscles

Au cours de la discussion, un certain nombre de recommandations ont été formulés concernant la formation d'un sous?comité sur les muscles. Tout d'abord, le groupe a accepté que le comité compte des représentants de la Colombie?Britannique ' peut?être B. Bressler et Andrew Eisen de l'Université de la Colombie?Britannique et W. W. Parkhouse de l'Université Simon Frasier ' de même que des représentants de l'IALA et de nouveaux chercheurs. Comme la dystrophie musculaire est l'un des quatre domaines de recherche prioritaire du Centre d'excellence sur les cellules souches, le Centre s'est montré très intéressé à participer au sous?comité de la recherche sur les muscles. L'Association canadienne de la dystrophie musculaire désirait également en faire partie. Les patients devraient aussi avoir un porte?parole.

Les quatre organismes subventionnaires ont convenu que les chercheurs qui s'intéressent aux muscles tant aux États-Unis qu'au Canada tireraient partie de la synergie découlant de la création d'un sous?comité sur les muscles. On a recommandé à cet égard qu'une réunion conjointe internationale sur les muscles soit organisée pour réunir un vaste éventail d'intervenants, dont l'IALA, la MDA, l'ACDM et d'autres instituts compétents, le Centre d'excellence sur les cellules souches, le NIAMS, des chercheurs et des patients. Le groupe a également souligné la nécessité d'organiser de petits ateliers ciblés au Canada, supervisés par des intervenants de l'extérieur et portant sur des affections/questions spécifiques touchant les muscles, qui mèneraient à l'élaboration de demandes de propositions (DP).

L'autre important objectif de la réunion consistait à fournir à l'IALA des recommandations concernant la recherche sur les muscles au Canada. Les participants ont souligné à quel point il était critique de mieux coordonner les DP et d'expliquer simplement les outils ' EVF, EIRC, EIRS. Une façon d'atteindre cet objectif serait de charger une personne ressource de répondre aux questions relatives aux programmes. On a noté que la MDA (É.-U.) et le NIH?NIAMS avaient la même orientation générale que l'IALA et on en tiendra compte dans les initiatives futures. Les participants ont également formulé les recommandations suivantes concernant les DP éventuelles.

  • Équipes en voie de formation (EVF) sur les muscles
  • Essais sur des animaux en prévision d'essais cliniques portant sur les troubles neuromusculaires
  • Essais de médicaments contre les dystrophies musculaires
  • Diagnostic moléculaire des dystrophies musculaires dans les populations fondatrices/régionales au Canada
  • Déficience musculaire chez les personnes âgées (collaboration avec l'Institut du vieillissement)
  • Le rôle de la fonte musculaire dans la cachexie cancéreuse (collaboration avec l'Institut du cancer)

Perspective du patient

Diagnostic

Au moins certains des traitements prospectifs seront centrés sur les gènes et nécessiteront l'identification d'un gène ou de gènes particuliers et des protéines qui y sont associées à l'échelle moléculaire avant que ces traitements ne puissent être administrés. Il importe de faire progresser ces travaux de façon qu'on puisse disposer d'interventions globales, peu coûteuses et accessibles dans les différentes régions et ce, dans un délai raisonnable. Les personnes souffrant d'une maladie neuromusculaire ont souvent de la difficulté à se rendre dans des centres lointains pour y recevoir des services diagnostiques ou un traitement. De plus, ces déplacements sont habituellement très coûteux. Il peut être nécessaire de mettre au point des puces d'ADN ou des microréseaux spécifiques à des anomalies neuromusculaires et de faire en sorte qu'ils soient accessibles aux médecins et aux laboratoires au Canada.

Application des modalités thérapeutiques

Certaines des mêmes considérations liées à la distance et à la difficulté d'avoir accès aux ressources s'appliqueront à l'administration des traitements une fois qu'ils seront mis au point. Les problèmes pourront être rapidement résolus si ces traitements consistent en la prise de médicaments par voie orale. Toutefois, si le traitement indiqué requiert la perfusion de gènes ou de cellules souches, l'approche sera beaucoup plus complexe. Pour résoudre ce problème, il devrait y avoir au Canada une source centrale de gènes ou de cellules souches modifiés. Il faut également se pencher sur les questions de logistique (où, quand et comment se fera le processus de modification) de même que sur la façon dont les « médicaments » seront mis à la disposition des patients.

Vu la complexité de la question, il faudra beaucoup de temps pour planifier les avenues possibles d'administration. Comme le temps est une denrée rare pour de nombreux patients, il faut que nous commencions à prévoir des scénarios d'administration possibles avant que les traitements ne soient de fait accessibles.

Conclusions

L'atelier « Planification stratégique pour l'élaboration d'une politique relative à la recherche sur les muscles au Canada » a réussi à démontrer que l'intérêt et l'expertise sont suffisants au Canada dans le domaine de la recherche sur les muscles pour justifier la formation d'un sous?comité de la recherche sur les muscles. Pour atteindre cet objectif, il faudra mettre la dernière main à la composition du sous?comité, après des discussions avec le CCI de l'IALA et des chercheurs clés s'intéressant aux muscles. Afin d'appliquer les recommandations présentées par les participants à l'atelier et de permettre au comité de se réunir, un budget devrait également être établi.

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