Mandat
Comité de surveillance scientifique indépendant pour l'étude de l'Initiative canadienne de recherche sur la maladie de Fabry
| Contexte: |
L'étude de l'Initiative canadienne de recherche sur la maladie de Fabry (ICRMF) est réalisée par un groupe de chercheurs cliniques dispersés dans cinq centres de collaboration du Canada. L’objectif de l'étude de l’ICRMF consiste à recueillir davantage de données factuelles sur l'utilisation de l'enzymothérapie substitutive pour traiter les patients atteints de la maladie de Fabry. Cette étude est financée dans le cadre d'un partenariat entre Santé Canada, les gouvernements provinciaux et le secteur privé. Les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC), en tant qu'organisme fédéral de financement de la recherche en santé, sont responsables de l'administration des fonds fédéraux investis dans l'étude. Les IRSC et le Fonds de la recherche en santé du Québec (FRSQ) travaillent de concert avec Santé Canada et les gouvernements provinciaux pour s'assurer que l'étude répond aux normes d'excellence scientifique internationales. Les IRSC et le FRSQ ont soumis le projet d'étude à un examen par les pairs international, et ils ont collaboré à l'établissement d'un Comité de surveillance scientifique indépendant (CSSI) chargé de suivre, d'évaluer et de communiquer publiquement les résultats de la recherche. De l'information contextuelle supplémentaire figure en annexe. |
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| Mandat : |
Le CSSI préparera une évaluation de l’étude de l’ICRMF, au moins chaque année ou au besoin. L’évaluation du CSSI s’appuiera sur les rapports d’étape annuels qui seront soumis par l’équipe de recherche de l’ICRMF, toute présentation ad hoc de modifications proposées au protocole de l’étude et les examens des exemplaires des rapports du Comité de contrôle des données de l’étude. L’évaluation du CSSI comprendra les activités suivantes :
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| Présidence et membres : |
Le CSSI se compose du président ainsi que d’au moins deux membres et d’au plus quatre membres à temps plein pourvus d'une expertise reconnue internationalement dans un domaine lié à l'étude, à choisir par les IRSC en collaboration avec le FRSQ. Les membres d'office sans droit de vote se composent d'un représentant du FRSQ, des IRSC (Institut de génétique), des ministères provinciaux de la Santé et de Santé Canada. |
| Durée du mandat : |
On invitera les membres à siéger au Comité jusqu'à l'achèvement de l'étude et à s'occuper de l'examen du rapport annuel final qui doit être soumis au plus tard le 3 janvier 2010. |
| Secrétariat: |
L'Unité de recherche clinique des IRSC se chargera d'offrir des services de secrétariat au CSSI. |
| Quorum: |
Le quorum requiert la présence de la majorité des membres (50 % plus 1). Les membres d'office ne sont pas comptés dans le calcul du quorum. |
| Réunions : |
La majeure partie du travail du Comité se fera par conférences téléphoniques et par courriels. Le CSSI tiendra une réunion inaugurale en personne et, par la suite, les membres ne se réuniront en personne qu'une fois par année, au besoin. |
| Rapports : |
Le CSSI :
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| Conflits d'intérêts, confidentialité et protection des renseignements personnels : |
Les membres du CSSI dévoileront tout conflit d'intérêts potentiel et respecteront la confidentialité de l'information et la vie privée des chercheurs de l’étude, en conformité avec la Politique sur la confidentialité, les conflits d'intérêts et la protection des renseignements personnels dans l'examen par les pairs et l'examen de la pertinence (ainsi amendé en 2005), des IRSC. |
| Évaluation : |
Le mandat du CSSI sera réexaminé chaque année. |
Mandat approuvé : janvier 2008
Annexe
Renseignements de base supplémentaires : Étude de l’Initiative canadienne de recherche sur la maladie de Fabry
La maladie de Fabry est une affection héréditaire rare qui touche environ 250 Canadiens. Les victimes subissent des dommages douloureux au système nerveux et souffrent de défaillance cardiaque, d'accidents vasculaires cérébraux et d'insuffisance rénale requérant un traitement par dialyse ou une greffe. Cette affection résulte de l'absence d'une enzyme (alpha-galactosidase A) et se manifeste par l'incapacité du corps humain de décomposer certaines graisses, ce qui entraîne une accumulation de gras dans les cellules et les tissus. Les thérapeutiques récentes sont axés sur la substitution de l’enzyme manquante. La thérapie substitutive contre la maladie de Fabry existe sous deux formes : le Replagal® (agalsidase alfa) fabriqué par Shire Human Genetic Therapies, et le Fabrazyme® (agalsidase beta), fabriqué par Genzyme Corporation.
Lors de la Conférence annuelle des ministres fédéral/provinciaux/territoriaux de la Santé en octobre 2005, les ministres ont convenu de financer des programmes de recherche à durée limitée sur la maladie de Fabry pour les patients répondant aux directives sur le traitement. Les ministres se sont engagés à lancer ces programmes aussitôt que possible dans le cadre d'une entente de partage des risques avec les fabricants.
En décembre 2005, le Consortium de recherche canadien sur la maladie de Fabry, un groupe de chercheurs cliniques dispersés dans cinq centres régionaux en Colombie-Britannique, en Alberta, en Ontario, au Québec et en Nouvelle-Écosse, a soumis un projet d'étude intitulé
« Enzymothérapie substitutive contre la maladie de Fabry : Cadre d'intégration des traitements pour les maladies rares au système de santé canadien ». Le projet a été soumis à l'étude d'un comité d'examen par les pairs international mis sur pied par les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) et le Fonds de la recherche en santé du Québec (FRSQ). En réponse aux commentaires du comité d'examen, le consortium a révisé son projet et l'a renommé « Étude de l'Initiative canadienne de recherche sur la maladie de Fabry ». Le financement du projet révisé a été approuvé pour une période de trois ans, d’octobre 2006 à septembre 2009 dans le cadre d'un partenariat entre le gouvernement du Canada, les gouvernements provinciaux et les fabricants des deux thérapies substitutives actuellement disponibles contre la maladie de Fabry. Les IRSC, en tant qu'organisme fédéral de financement de la recherche en santé, sont responsables de l'administration des fonds fédéraux investis dans l'étude.
En plus du contrôle constant exercé par le Comité de surveillance scientifique indépendant, l'étude sera soumise à l'examen et à l'approbation des conseils d'éthique de la recherche des cinq centres de collaboration, et ses progrès devront être rapportés de façon permanente à un comité indépendant de contrôle des données.
