Voici les faits

Printemps 2014
Volume 2, numéro 2

Photo : Le Dr Christopher McCabe de l'Université de l'Alberta met au point des outils qui peuvent être utilisés pour aider à déterminer quels nouveaux traitements laissent entrevoir le meilleur rapport coût-efficacité et offrent le plus d'attraits comme investissement pour l'industrie.

Voici les découvreurs

Maîtriser les coûts des nouveaux traitements

Le Dr Christopher McCabe trouve des moyens de réduire les coûts du développement de médicaments.

Le découvreur : Le Dr Christopher McCabe est un économiste de la santé ayant une importante expérience en évaluation des technologies de la santé. Son travail a montré que même si nombre de technologies sont efficaces, souvent leur efficacité n'est pas suffisante pour en justifier le coût. Ce qu'il veut, c'est trouver des façons de cerner les traitements potentiels les plus prometteurs, tant du point de vue de leur efficacité que de leur valeur, afin que les systèmes de soins de santé, à court d'argent, puissent être viables.

La question : La facture de la plupart des nouveaux traitements est élevée, résultat des sommes colossales que les sociétés investissent dans leur développement. Toutefois, le prix n'est pas toujours en rapport avec les bienfaits pour les patients. Le problème se pose avec une acuité particulière dans le cas des médicaments « orphelins » pour les maladies rares et des nouveaux traitements qui coûtent plus de 100 000 $ par année.

Est-il possible de déterminer, au cours des premières phases de recherche et développement (R et D), quels traitements potentiels ont le plus de chances d'être assez efficaces pour en justifier le prix? Est-il possible de déterminer quels traitements potentiels ont peu de chances de représenter une bonne valeur avant qu'ils donnent lieu à d'importants investissements, afin que les ressources puissent être redirigées vers des traitements plus prometteurs?

Les faits : Le Dr McCabe et une équipe multi-institutionnelle de spécialistes de la propriété intellectuelle, du génie biomédical, de la réglementation gouvernementale, de la conception d'essais cliniques, de l'éthique et d'autres domaines ont mis au point un cadre d'application de l'ingénierie de la valeur (Value Engineered Translation, ou VET), qui permet de reconnaître les traitements de valeur supérieure tôt dans le processus de développement, de manière à ce que les précieuses sommes à investir soient consacrées aux solutions qui auront les résultats les plus probants du point de vue médical et commercial.

Grâce à un système d'analyse détaillé, le cadre VET aide à évaluer la valeur nette des traitements et technologies au cours de la phase de développement. Cette évaluation peut aider à déterminer les projets dans lesquels les investissements peuvent cesser, pour être redirigés vers des projets où ils seront récupérables. Dans l'ensemble, l'approche favorise l'accès des patients à des traitements innovateurs qui seront efficaces, sans grever le budget des soins de santé.

« Ceux qui décident des traitements et des services que fournit le système de santé ont besoin de données probantes et d'outils qui les aident à prendre les meilleures décisions possibles. C'est ce que nous essayons de leur fournir », affirme le Dr McCabe.

L'impact potentiel : Le plus important facteur qui fait augmenter le coût des nouveaux traitements est le taux d'échec élevé : environ les deux tiers échouent aux essais cliniques de phase 3 (la phase finale avant qu'un nouveau traitement soit approuvé pour être utilisé par les patients). Si l'on réussit à reconnaître plus tôt dans le processus de recherche les traitements voués à l'échec, avant qu'ils donnent lieu à d'autres investissements, les traitements issus de la R et D devraient être plus efficaces et aussi plus abordables pour les budgets de soins de santé actuels.

Médecine personnalisée pour des maladies rares

Les maladies rares représentent un défi particulier pour les patients et les cliniciens. Elles peuvent être difficiles à diagnostiquer, et encore plus difficiles à traiter. Et parce qu'elles sont si peu courantes, elles ne donnent jamais lieu à de grands efforts de sensibilisation ou d'investissement dans la recherche. Néanmoins, des avancées dans la recherche en génomique sont à l'origine de formidables progrès dans le diagnostic et, parfois, dans le traitement de maladies génétiques rares. Comment pouvons-nous tirer parti de ces découvertes pour aider les patients d'une manière viable pour le système de soins de santé?

Dans le cadre de leur initiative phare sur la médecine personnalisée, les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) investissent dans la recherche qui aidera à mettre au point et à appliquer une approche mieux ciblée de promotion et de rétablissement de la santé. Consultez le numéro du printemps 2014 de Voici les faits pour en apprendre davantage sur la recherche en médecine personnalisée.

Date de modification :