Exemples de recherche de l'IALA : Dr Lawrence Korngut

Dr Laurence Korngut

Le Réseau canadien sur les maladies neuromusculaires

Profil du réseau

La subvention Catalyseur de réseau de l'IALA des IRSC accordée au Dr Korngut et à son équipe les aidera à mettre sur pied le Réseau canadien sur les maladies neuromusculaires (RCMN) pour favoriser les avancées au chapitre des soins cliniques, de la recherche et de la formation dans le domaine des maladies neuromusculaires. Il n'existe pas d'organisation semblable au Canada où les spécialistes, les chercheurs et les soignants peuvent s'unir pour travailler en partenariat avec des groupes nationaux de défense des intérêts des patients comme Dystrophie musculaire Canada.

Profil du chercheur principal

Le Dr Lawrence Korngut (en anglais seulement) est professeur adjoint au Département de neurosciences cliniques de l'Université de Calgary, et il s'intéresse en tant que neurologue neuromusculaire à la recherche translationnelle clinique, à l'établissement de registres et à l'épidémiologie. Il procède entre autres à des essais cliniques de nouveaux traitements pour les maladies neuromusculaires, et il est le chercheur principal, à l'échelle nationale, du Registre canadien des maladies neuromusculaires. Il a récemment dirigé l'élaboration des Directives de pratique optimale du Registre canadien de neurologie, dont l'aboutissement a été la formation du Réseau canadien des registres (en anglais seulement). Le Dr Korngut a eu l'amabilité de répondre à quelques questions pour le bulletin de l'IALA au sujet de son travail et de ce qui le motive.

Entrevue

« Je veux être neurologue neuromusculaire quand je serai grand. » Ce n'est probablement pas exactement ce qu'il s'est dit, mais après avoir lu le livre Bright Air, Brilliant Fire (en anglais seulement) du lauréat du prix Nobel Gerald Edelman lorsqu'il était enfant, cette idée lui a clairement traversé l'esprit. Le Dr Korngut se souvient à quel point les travaux du Dr Edelman l'avaient alors captivé, notamment lorsqu'il avançait que nous étions « à l'aube de la plus grande révolution dans l'histoire de l'humanité : la révolution neuroscientifique qui nous ferait comprendre comment fonctionne le cerveau ».

Inspiré davantage au cours de ses études médicales postsecondaires par des mentors comme le neurologue Warren Blume, le neurochirurgien John Girvin et le chercheur émérite Michael Strong à l'Université Western Ontario, le Dr Korngut a effectué un stage en recherche neuromusculaire auprès du Dr Douglas Zochodne à l'Université de Calgary. C'est là qu'il a appris à transposer les résultats de la recherche du laboratoire aux essais cliniques sur des humains. « La joie d'être le premier à tenter un nouveau traitement potentiel sur des sujets humains, dit-il, et la réalisation que je pouvais coordonner la collaboration entre des experts possédant des compétences fort différentes m'ont clairement fait comprendre que la recherche translationnelle clinique serait mon centre d'intérêt. »

Les patients et leur participation à la recherche sont aussi des intérêts premiers, ce qui explique que le chercheur passe beaucoup de temps en clinique. « Ce rapport avec les patients et leurs maladies dicte mon programme de recherche », explique-t-il. « Le sens du devoir d'améliorer les perspectives d'avenir de mes patients au-delà de ce qui est possible en clinique s'est imposé vu l'impact minimal que nous pouvons avoir sur la survie à des maladies comme certaines formes de dystrophie musculaire et la SLA. La plupart de nos idées de recherche découlent en fait directement d'observations que nous avons faites en clinique. »

Selon le Dr Korngut, en mettant les patients en contact avec la communauté de recherche, on leur donne des moyens d'agir, car cela donne accès à « des possibilités de recherche de pointe, peu importe où l'on vit. Les maladies neuromusculaires sont des maladies rares, et le partenariat avec les patients est la seule voie qui permet d'avancer dans l'élaboration et la mise à l'essai de traitements potentiels ».

Comme chercheurs, dit-il, « notre rôle en recherche clinique translationnelle est de nous assurer que nos essais cliniques sont bien conçus pour assurer la sécurité et minimiser le risque d'erreur dans l'estimation des effets véritables du composé. »

C'est là que devient nécessaire un réseau. Même si les patients qui souffrent de maladies neuromusculaires ont des besoins divers, il y a des thèmes communs, et le soutien dont disposent les patients varie d'une province à l'autre. « Nous espérons que l'établissement de normes rendra les choses plus équitables pour les patients des différentes provinces », dit le Dr Korngut. « L'accès à l'expertise clinique, à l'équipement et aux soins respiratoires varie, et grâce à la formation du Réseau canadien sur les maladies neuromusculaires (RCMN), nous nous attendons à changer cette situation et à améliorer les soins dans tout le Canada. »

Le Dr Korngut a la première fois constaté la nécessité d'un réseau lorsqu'il a essayé de recruter des sujets pour une étude. Il lui a fallu beaucoup de temps pour finalement ne trouver que quelques patients répondant aux critères. « Je craignais que nous soyons incapables de recruter suffisamment de patients dans les essais cliniques », affirme-t-il. « C'est à ce moment que la Fondation Marigold (en anglais seulement) (Calgary, Alberta) a communiqué avec nous; elle était résolue à créer un registre national des maladies neuromusculaires et avait déjà fait beaucoup de progrès à cette fin. »

Le Registre canadien des maladies neuromusculaires, maintenant hébergé à l'Université de Calgary, est un registre clinique où un personnel dûment formé recueille des données auprès de patients en clinique et à partir de dossiers cliniques. Un avantage de tenir un registre de cette façon est l'uniformité des données. « Par exemple, dit le Dr Korngut, pour chaque personne atteinte de la myopathie de Duchenne, nous demandons une valeur pour la capacité vitale forcée. Cela signifie que chaque patient doit subir une exploration fonctionnelle respiratoire dans ses soins cliniques. De cette manière, le registre a une incidence directe sur l'uniformité des soins cliniques dans tout le pays. »

Le registre aide aussi directement à accroître les possibilités de recherche clinique et à rendre plus efficient le recrutement à cette fin. « Nou s espérons qu'il aura un jour une incidence directe sur les soins thérapeutiques auxquels ont accès les patients et sur leurs pronostics à long terme », déclare le Dr Korngut.

Le RCMN tirera parti également de la capacité du registre de mettre en relation les chercheurs, les cliniciens, les professions paramédicales, les médecins de première ligne et les patients. « Nous nous attendons à ce que cette collaboration plus étroite fasse du Canada un chef de file mondial de la recherche translationnelle dans le domaine neuromusculaire », dit-il.

Conclusion

« Jamais n'a-t-on vu au Canada une telle collaboration et une si vaste communauté de patients et de soignants unir leurs efforts pour une même initiative dans le domaine des maladies neuromusculaires. Ce climat de collaboration suscité par le registre a contribué à créer une volonté de se dépasser et de mettre en oeuvre le Réseau canadien sur les maladies neuromusculaires, et la solide infrastructure de recherche et de soins cliniques du registre rendra les collaborations du réseau encore plus efficaces. »

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