Exploration de nouveaux traitements pour des maladies rares de la rétine – créer un protocole de thérapie génique pour la choroïdérémie

Photo : Le Dr Ian MacDonald est professeur au Département d'ophtalmologie et des sciences de la vue, à la Faculté de médecine et de dentisterie de l'Université de l'Alberta à Edmonton.

« La thérapie génique n'était qu'un concept il y a trente ans, mais elle entame aujourd'hui une nouvelle ère comme traitement expérimental. »
- Dr Ian MacDonald

Question

La choroïdérémie est un trouble héréditaire de la rétine qui entraîne la cécité pratique durant la troisième décennie de vie des patients, et qui peut provoquer la cécité complète par la suite. Il n'existe actuellement aucun traitement contre ce trouble.

Approche

La thérapie génique a donné des résultats prometteurs comme traitement expérimental contre l'amaurose congénitale de Leber, une forme rare et grave de cécité touchant les enfants. Le défi du Canada demeure de rattraper les É.-U. et l'UE au regard de l'accessibilité de protocoles de thérapie génique pour d'autres maladies génétiques rares des yeux, comme la choroïdérémie. Pour combler cette lacune, le Dr Ian MacDonald et ses collègues tentent de déterminer s'il est faisable et sécuritaire de recourir à la thérapie génique pour la vue comme approche de prévention de la cécité – une première étape cruciale dans des essais cliniques.

Le Dr MacDonald travaille en collaboration avec l'équipe de thérapie génique pour la vue de l'Alberta, qui comprend des experts en génétique humaine, en ophtalmologie, en essais cliniques et en politique de santé, ainsi que des spécialistes en recherche fondamentale ayant une expertise en biologie cellulaire, en neurosciences visuelles et en pharmacologie. Leurs recherches contribueront à l'élaboration d'une politique de santé régissant la thérapie génique, et à l'exploration des questions éthiques, juridiques et sociales soulevées par les initiatives en matière de thérapie génique.

Impact

Les résultats de l'équipe permettront d'éclairer les organismes de réglementation fédéraux, provinciaux et locaux sur cette nouvelle approche, et possiblement d'ajouter cet outil à l'arsenal de traitements disponibles ciblant les maladies rares au Canada. Le succès d'essais cliniques sur la thérapie génique pour la vue au Canada stimulera la mise sur pied d'essais cliniques ciblant une maladie génétique rare, et encouragera la collaboration entre chercheurs.

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