La meilleure décision – aider les décideurs à choisir les médicaments contre les maladies rares à inclure dans les régimes d'assurance

Photo : Le Dr Larry Lynd est professeur à la Faculté des sciences pharmaceutiques et directeur de CORE (Collaboration for Outcomes Research and Evaluation) à l'Université de la Colombie-Britannique. Il est aussi chercheur au Centre for Clinical Epidemiology and Evaluation, et au Centre for Health Evaluation and Outcomes Sciences.

« Le développement rapide des technologies, des tests génomiques et des thérapies ciblées multiplie les nouvelles possibilités de pharmacothérapies coûteuses. Il est donc primordial d'établir ou de créer, de mettre en œuvre et d'évaluer des processus équitables et transparents pour prendre les décisions relatives au remboursement de ces médicaments. »
- Dr Larry Lynd

Question

Il existe plus de 7 000 maladies rares, qui ensemble touchent environ un Canadien sur 12. Les « médicaments orphelins » utilisés pour traiter les maladies rares sont généralement très onéreux, leurs coûts pouvant atteindre 500 000 $ par année par patient. Les coûts exorbitants des médicaments orphelins posent un défi de taille aux systèmes de santé, et en particulier aux régimes d'assurance-médicaments.

Plusieurs dynamiques viennent compliquer davantage l'élaboration de politiques sur les médicaments orphelins. L'évolution des technologies génomiques et l'émergence de la médecine personnalisée facilitent la découverte d'un nombre grandissant de maladies rares, ainsi que la catégorisation de maladies communes en sous-types de plus en plus rares. Bien que chacune de ces maladies compte encore peu de victimes, le nombre de maladies rares, et par conséquent le nombre de patients qui en sont atteints, va en augmentant.

Lorsque vient le temps de décider quels médicaments orphelins rembourser, les gouvernements et les assureurs privés sont confrontés à des choix difficiles. Malheureusement, l'approche décisionnelle des gouvernements provinciaux et territoriaux du Canada à cet égard n'est pas claire. Ces décideurs ont besoin d'outils pour les aider à créer des politiques d'assurance-médicaments qui concilient les besoins des patients et les valeurs de notre société avec les réalités économiques du système de santé.

Approche

Étant donné que la rentabilité économique des médicaments orphelins n'est pas comparable à celle des traitements courants, il est très important d'établir un cadre rationnel tenant compte des motivations morales et sociales et des facteurs économiques et développementaux liés à ces médicaments orphelins. Cette structure devrait permettre d'évaluer et de déterminer quels traitements méritent d'être couverts par les assureurs publics et privés, et devrait contribuer à orienter l'innovation et les décisions relatives aux politiques dans une direction reflétant nos valeurs sociales. Pour y parvenir, le Dr Larry Lynd et son équipe ont entrepris un certain nombre de travaux de recherche translationnelle concertée.

Impact

La multiplication et les coûts élevés des traitements contre les maladies rares pourraient imposer un lourd fardeau économique à nos systèmes de santé. Les outils conçus par le Dr Lynd et son équipe faciliteront la prise de décisions en matière de santé qui sont éclairées et conformes à l'importance accordée par notre société au traitement des maladies rares. Leurs conclusions renseigneront aussi sur les approches efficaces pour prendre des décisions en matière d'assurance qui contribueront à la viabilité du système de santé canadien et à l'amélioration des soins aux patients.

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