Section 6.1 : Méthodes d'évaluation de l'efficacité des interventions d'application des connaissances

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Onil Bhattacharyya, M.D., Ph.D.
Elizabeth Estey, M.A.
Institut Li Ka Shing de l'hôpital St. Michael's, Université de Toronto

Merrick Zwarenstein, M.B.B.S., M.Sc.
Institut de recherche Sunnybrook, Université de Toronto


Cadre global : cycle des connaissances à la pratique

Cycle des connaissances à la pratique
Source : Graham et coll. Lost in Knowledge Translation: Time for a Map? (anglais seulement)

Thème principal : Évaluation des résultats

  • Contexte et raison d'être : la nécessité d'évaluer
  • Méthodes d'évaluation
    • Randomisée
    • Non randomisée
  • Méthodes pragmatiques
  • Avantages et inconvénients
  • Conclusion

Cycle des connaissances à la pratique : évaluation des résultats

Contexte

Problèmes liés aux études d'application des connaissances (AC) :

  • L'AC encourage la médecine factuelle, mais les méthodes utilisées pour encourager cette dernière ne sont pas factuelles.
  • On fait pression pour améliorer les soins, mais on manque d'information pour savoir quelles interventions fonctionnent.
  • 350 000 ECR en médecine clinique, contre 2 400 essais expérimentaux sur les interventions visant à améliorer la prestation des soins.

Changement de priorité...

  • ... de la création de traitements à la recherche de nouvelles manières d'utiliser ce qui fonctionne déjà
  • ... pour créer et évaluer des interventions à partir des connaissances factuelles

La nécessité d'évaluer

L'évaluation des initiatives d'amélioration de la qualité (AQ) est importante pour :

  • connaître l'efficacité des efforts fournis;
  • réduire le gaspillage des ressources;
  • produire un savoir qui peut profiter à autrui.

Méthodes d'évaluation

Connaissances locales et généralisables

  • Locales : gestionnaires responsables de l'AQ dans un établissement
  • Généralisables : chercheurs en AC étudiant l'AQ en général

Validité interne

Définition : La relation entre l'intervention et ses répercussions a été adéquatement mesurée.

L'évaluation vise à déterminer si :

  1. l'aspect étudié s'est amélioré;
  2. cette amélioration est attribuable à l'intervention étudiée.

Quand une intervention semble efficace... sans l'être

Exemple : le rhume

Un traitement du rhume peut sembler fonctionner lorsqu'une personne guérit quelques jours plus tard. Cependant, cette amélioration ne vient pas nécessairement du traitement; elle peut être due au processus naturel inhérent à une maladie résolutive qui ne dure que quelques jours.

Study Designs [à traduire]

  1. Randomisation → principe primordial
    • Essai contrôlé randomisé (ECR)
  2. Non randomisé ou quasi expérimental
    • Contrôle avant-après
    • Séries chronologiques interrompues
    • Sans contrôle avant-après

Essais contrôlés randomisés

  • La grande taille de l'échantillon permet une évaluation juste de l'effet de l'intervention
  • La probabilité que les variables confusionnelles connues et inconnues soient également réparties entre les deux groupes augmente

Méthodes d'ECR

Nombre de groupes de traitement

Nombre le plus courant : deux

Figure : Nombre le plus courant : deux

Unités de randomisation

Figure : Unités de randomisation

Taille de l'échantillon

  • Un grand échantillon augmente la capacité à déterminer l'absence d'effet
  • La taille est importante quand l'effet est faible; la répartition en grappes nécessite des modifications

Méthodes non randomisées

  • Plus grande probabilité de biais
  • Nécessite moins de ressources
  • Plus simple à réaliser

Types:

  1. Contrôle avant-après
  2. Séries chronologiques interrompues

Aussi :

  1. Sans contrôle avant-après

Études avec contrôle avant-après

Figure : Études avec contrôle avant-après

Séries chronologies interrompues

Figure : Séries chronologies interrompues

Capacité de généralisation

  • Validité interne : méthodologie rigoureuse, taille d'échantillon suffisante, répartition des groupes à l'insu des évaluateurs et des participants (lorsque possible)
  • Une étude parfaitement valide peut ne pas permettre de déterminer le degré d'applicabilité des résultats aux conditions habituelles de la pratique.
  • Les essais pragmatiques sont conçus pour maximiser la pertinence des résultats pour la prise de décision réelle.

Types d'essais pragmatiques

Essais pragmatiques et explicatifs

  • Pragmatiques : visent à choisir des options de traitement
  • Explicatifs : visent à vérifier des hypothèses de recherche causales
  Explicatif Pragmatique
Objectif Vérifier l'efficacité théorique Vérifier l'efficacité réelle
Conditions Conditions « idéales »; environnement contrôlé Pratique normale
Sélection des participants Processus de sélection et de contrôle minutieux Indication clinique
Interventions Application et contrôle de l'adhésion stricts Application souple; adaptée à la pratique normale
Résultats Substituts à court terme ou mesures du processus Résultats pertinents pour les participants, les bailleurs de fonds, les fournisseurs de soins, les décideurs et les autres parties concernées
Pertinence pour la pratique Indirecte : on s'efforce peu de faire correspondre la méthodologie aux besoins des décideurs. Directe : on s'efforce de faire correspondre la méthodologie à la pratique quotidienne.

Avantages et inconvénients

  • Les études randomisées et non randomisées nous aident à comprendre le « quoi », mais non le « pourquoi »
  • Les études qualitatives peuvent combler cette lacune
  • Bien qu'un grand nombre d'études portent sur les interventions d'AC, nous en savons toujours très peu sur ce qui fonctionne et ne fonctionne pas
    • Il faut évaluer rigoureusement les initiatives d'AQ pour en savoir plus sur l'AC et améliorer la qualité des soins

Conclusion

  • La mise en oeuvre est complexe en soi
  • Malgré le grand nombre d'études, certaines lacunes demeurent
  • Le choix du type d'évaluation dépend de ce qu'on veut savoir
    • Ce qui fonctionne dans notre contexte ou dans la plupart des contextes
    • Rigueur dans la méthodologie et dans les approches pragmatiques
  • La combinaison des études qualitatives et quantitatives nous permet de savoir si un traitement fonctionne et pourquoi
  • Étant donné le coût de mise en oeuvre, l'évaluation est essentielle et n'a pas besoin d'être difficile

Pour en savoir plus, communiquez avec nous :
Onil Bhattacharyya : bhattacharyyao@smh.toronto.on.ca
Elizabeth Estey : esteye@smh.toronto.on.ca

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